Vilken typ av sjukdomar kan behandlas med genterapi?

Vilken typ av sjukdomar kan behandlas med genterapi?

Genterapier med CRISPR/Cas9 Ännu finns inga godkända CRISPR-baserade genterapier men ett hundratal testas på patienter i kliniska studier. De genterapier som testas har utvecklats för att behandla en rad olika sjukdomar till exempel hemoglobinsjukdomar, ärftlig blindhet, HIV och olika typer av cancer.

Vad kan genterapi användas till?

Genterapi syftar till att överföra en gen till relevanta målceller för att rätta till eller förbättra funktionen hos felande gener. Genterapi kan också komma att användas för att reducera eller eliminera sjukdomsalstrande proteiner, eller proteiner som förekommer i onormalt stora mängder, som vid exempelvis cancer.

Är genterapi lagligt i Sverige?

Tillstånd skulle enbart få ges för behand- ling av allvarlig sjukdom eller för att förhindra att sådan sjukdom uppkommer. Genterapi på kroppsceller är inte lagreglerad i Sverige.

Vad är bra med CRISPR?

CRISPR förutspås bli betydelsefull inom en lång rad områden: Regenerativ medicin och för utvecklingen av genterapier för genetiska sjukdomar, men även för medicinska behandlingar inom andra områden, som infektionssjukdomar och cancer.

Vad kan man använda Crispr-Cas9 till?

Att geneditera med CRISPR-Cas9 innebär att det på ett väldigt exakt sätt går att hitta gener, och ta bort eller lägga till delar i levande organismers DNA. En del av komplexet – enzymet Cas9 – är själva ”saxen” som klipper DNA och en annan del – RNA – fungerar som ”adresslapp” och gör att klippet sker på rätt ställe.

Är genteknik lagligt?

Inom det medicinska området används genteknik till exempel för att studera och behandla genetiska sjukdomar. Att förändra människors DNA är inte tillåtet, förutom i samband med genterapier och då på ett sätt så att inte förändringen går i arv.

Vad är skillnaden på genterapi och genmodifiering?

I den hittills vanligaste formen av genterapi förs en korrekt gen in i vissa av patientens celler för att kompensera för motsvarande muterad gen. Det kan liknas vid en transplantation där man överför en gen i stället för ett organ. Den form av genterapi som används i behandlingssyfte är så kallad somatisk genterapi.

Vad finns det för risker och möjligheter med genteknik?

Kritikerna ser samma risker som med den nuvarande GMO-tekniken. Bland annat pekar de på att GMO-odlingen minskat den biologiska mångfalden och har fått följdverkningar i form av resistenta ogräs och ökad besprutning.

Är genterapi tillåtet?

Innan en genterapi godkänns måste den bevisats vara säker och ge en positiv behandlingseffekt. Inom EU är det EU-kommissionen som ger ett godkännande. Varje EU-land gör sedan en hälsoekonomisk avvägning ifall genterapin ska användas eller inte.